OM SAMMEN FOR AUGUST

Sammen For August er en dansk forening dedikeret til at bekæmpe SPG50 – en ultrasjælden neurodegenerativ sygdom, der rammer børn. Vores formål er at rejse midler til forskning og udvikling af medicin, således at børn og unge i Danmark og andre europæiske lande kan få adgang til behandling.

Hvad arbejder vi for?

Behandling til alle børn med SPG50 Vi tror på, at alle børn med SPG50 skal have mulighed for at modtage den potentielt livsændrende genterapi Melpida. Mangel på midler er det eneste, der står i vejen for, at flere børn får terapien.

Forskning og udvikling Sammen For August støtter igangværende forskning i den eksisterende genterapi og fortsætter med at undersøge andre terapier og potentielle kure for SPG50.

Øget bevidsthed Med mindre end 100 børn i verden, der i øjeblikket diagnosticeres med SPG50, er der ikke nok bevidsthed om denne forfærdelige sygdom. Vi arbejder for at øge kendskabet, så alle børn, der er berørt af SPG50, kan få adgang til behandling.

Hvem er vi?

Sammen For August blev grundlagt i februar 2024 af August´s forældre, Tina og Søren, der kæmper for at sikre at August – og alle andre børn med denne sjældne sygdom – kan få adgang til livsændrende behandling.

I Danmark er der i dag 5 børn diagnosticeret med SPG50. Deres historier er drivkraften bag vores arbejde, og kampen for fremtidige behandlinger.

Genterapien Melpida

Genterapien “Melpida” er udviklet af Dr. Steven Gray og Dr. Xin Chen fra University of Texas Southwestern Medical Center i Dallas. Terapien har modtaget FDA-godkendelse til kliniske forsøg og har allerede vist lovende resultater:

• Den første patient blev behandlet i marts 2022 i Toronto, Canada
• Preliminary data viser, at terapien er sikker og godt tolereret
• Tidlige resultater indikerer, at behandlingen kan stabilisere sygdommens progression

FDA har godkendt en Phase III-undersøgelse, som startede i august 2024. Terapien administreres som en enkelt behandling gennem en lumbalpunktur.

Udfordringen

Hver dosis af Melpida koster flere millioner kroner at fremstille og administrere.

Det er derfor, vi har brug for din hjælp.

Hvordan støtter vi børnene?

Midlerne vi indsamler går til:

• Fremstilling af genterapien til danske børn med SPG50
• Dækning af hospitalsomkostninger i forbindelse med behandling
• Støtte til forskning og udvikling af terapien
• Rejseomkostninger til behandlingscentre
• Opfølgning og langtidsovervågning af behandlede børn

Globalt samarbejde

Sammen For August er del af et internationalt netværk af foreninger, der kæmper mod SPG50:

• CureSPG50 (Canada) – grundlagt af Terry og Georgia Pirovolakis
• Jack’s Corner (USA) – dedikeret til børn med SPG50 i USA
• Elpida Therapeutics – den nonprofit biotek virksomhed, der driver de kliniske forsøg

Sammen arbejder vi for, at alle børn med SPG50 verden over kan få adgang til behandling.

Transparens og ansvar

Sammen For August er en godkendt indsamling og registreret forening (CVR-nr: DK-44633795). Vi offentliggør årligt et indsamlingsregnskab, og alle midler går ubeskåret til formålet: at redde børns liv.

Bliv en del af løsningen

Hver eneste krone tæller. Din støtte – økonomisk eller ved at sprede budskabet – bringer os tættere på målet om at sikre behandling til August, Johan og alle andre børn med SPG50.

Sammen kan vi gøre en forskel. Sammen For August. Sammen For Johan. Sammen For alle børn med SPG50.